细胞研究聚焦基因编辑与疾病治疗突破。Broad研究所推出PERT基因编辑策略，通过改造tRNA忽略无义突变终止信号，在20余种罕见病模型中恢复20%-70%酶活性，为3亿患者提供通用治疗方案。刘如谦团队进化出EvoCAST编辑器，基因整合效率较天然系统提升420倍，支持10kb以上大片段精准插入，脱靶风险极低。

临床转化方面，我国干细胞疗法持续提速，外泌体衍生物在多类疾病中显效，通用型细胞治疗技术简化流程、降低成本。这些技术突破打破“一突变一药物”困境，推动细胞研究从基础机制走向普惠性临床应用。