基因编辑技术与干细胞研究深度融合，催生一系列创新成果。CRISPR-Cas9 系统持续升级，通过优化导向 RNA 设计、改进 Cas9 蛋白表达与递送，基因编辑精准度、效率大幅提升，脱靶效应显著降低，为干细胞精准改造奠定基础。如研究人员利用优化后的 CRISPR-Cas9，精准编辑干细胞特定基因位点，调控分化路径，使其更高效分化为神经细胞，为神经系统疾病治疗提供更优质细胞来源。

碱基编辑技术崭露头角，可在不引起 DNA 双链断裂前提下，实现单碱基替换、插入或删除，降低基因组不稳定风险，精确修饰特定基因位点，减少脱靶。在遗传性疾病治疗研究中，科研团队借助碱基编辑技术纠正干细胞致病基因突变，再将修复后的干细胞诱导分化为正常功能细胞，回输患者体内，有望从根源治愈疾病，为攻克罕见病开辟新径。